Viimeaikaiset edistysaskeleet trombosytopenian hoidossa

Trombosytopenia on hematologinen sairaus, jossa verihiutaleiden määrä on alhainen. Viime aikoihin asti hoito koostui potilaan immuunijärjestelmän tukahduttamisesta, mutta nyt on olemassa uusia vaihtoehtoja.
Viimeaikaiset edistysaskeleet trombosytopenian hoidossa
Maryel Alvarado Nieto

Kirjoittanut ja tarkastanut lääkäri Maryel Alvarado Nieto.

Viimeisin päivitys: 01 toukokuuta, 2023

Verihiutaleet tai trombosyytit ovat veressä kiertäviä komponentteja. Ne muodostuvat luuytimessä suuresta solusta: megakaryosyytistä. Sieltä ne vapautuvat verenkiertoon, missä ne auttavat pysäyttämään verenvuodon. Trombosytopenia on tila, jossa verihiutaleiden pitoisuus on laskenut. Tässä artikkelissa käsittelemme sen uusimpia hoitomuotoja.

Miksi trombosyyttien määrä on tärkeä?

Verihiutaleiden päätehtävä on osallistua hemostaasiin eli hyytymiseen. Ne tekevät tämän antamalla trombosyyttien sitoutua toisiinsa ja kiinnittyä vahingoittuneeseen verisuoneen.

Tällä tavalla muodostuu hyytymä, joka estää verta karkaamasta. Tästä syystä verihiutalepitoisuuden on pysyttävä vakiintuneella, normaalilla tasolla.

Verihiutaleiden ylimäärä verenkierrossa on tromboottisen tapahtuman riskitekijä. Sitä vastoin niiden määrän lasku johtaa lisääntyneeseen verenvuotoon. Tämä riski kasvaa, mitä pienempi verihiutaleiden määrä veressä on.

Mikä on trombosytopenia?

Vaikka verihiutaleiden pitoisuuden alaraja on yleensä noin 150 000 000 000 trombosyyttiä/l, alle 100 000 000 000 verihiutaletta/l nähdään trombosytopeniana. Toisin sanoen alle 150 000 verihiutaletta mikrolitrassa verta.

On olemassa useita sairauksia, jotka aiheuttavat alhaisen trombosyyttimäärän. Yleisin johtuu autoimmuuniperäisestä häiriöstä.

Tästä syystä termejä trombosytopenia ja immunologinen trombosytopenia käytetään lähes synonyymeinä. Tämä hematologinen sairaus tunnettiin aiemmin nimellä idiopaattinen trombosytopeninen purppura (ITP), mutta nykyään tätä termiä ei suositella, koska monet potilaat eivät kärsi tyypillisestä ihon verenvuodosta, purppurasta.

Siitä huolimatta lyhennettä ITP käytetään edelleen.

Toisaalta tämän verihäiriön tuottamiseen liittyvät mekanismit ovat niin erilaisia, että sen aiheuttavan patofysiologian selittämiseksi ei ole yksimielisyyttä. Trombosytopeniaa sairastavien potilaiden kliiniset oireet vahvistavat asiaan liittyvien tekijöiden suuren vaihtelun.

Verihyytymiä.
Verihiutaleet ovat olennainen osa hyytymien muodostumista ja siksi estävät verenvuotoa.

Trombosytopenian hoito

Useimmissa tapauksissa potilaiden oireet ovat vähäisiä ja ne ovat yleensä lieviä tai kohtalaisia. Siksi trombosytopeniaa on suositeltavaa hoitaa yksilöllisesti. Lisäksi verihiutaleiden pitoisuuden ei pitäisi olla ainoa huomioon otettava tekijä.

Toisaalta käytettävissä olevista eri hoitotavoitteista vallitsee yksimielisyys. Päätavoitteena on vähentää verenvuotoriskiä lisäämällä verihiutaleiden määrää. Eri tutkimukset kuitenkin korostavat, että tätä arvoa ei pidä yrittää saattaa normaalirajoille.

Se ei olisi vain tarpeetonta, vaan myös haitallista potilaalle, sillä elämänlaatua pidetään myös tärkeänä tekijänä trombosytopenian hoidossa. Haittavaikutukset eivät voi koskaan ylittää lääkkeen mahdollisia hyötyjä.

Siksi terapian ei pitäisi tarkoittaa vain oireiden paranemista ja verenvuotoriskin pienenemistä, vaan myös sairauden hoitoon käytettävien aineiden turvallisuusprofiili on otettava huomioon.

Onko perinteinen hoito jo vanhentunut?

Ensimmäiset yritykset hallita verihiutaleiden epänormaalia määrää pyrkivät jarruttamaan immuunijärjestelmää. Tällä tavalla ITP:ssä havaittuun lisääntyneeseen trombosyyttien tuhoutumiseen liittyvät mekanismit estettiin. Tämä lähestymistapa asettaa potilaan kuitenkin erittäin haavoittuvaiseen asemaan, koska se lisää infektioriskiä.

Perinteiset hoidot sisältävät seuraavaa:

  • Kortikosteroidit
  • Ihmisen immunoglobuliini
  • Immunosuppressantit

Myös kemoterapeuttisia ja antibakteerisia aineita käytetään. Pernan poisto on viimeinen mahdollinen toimenpide.

Mitä vaihtoehtoja tällä hetkellä on saatavilla?

Koska immunosuppressio ei ole ihanteellinen hoitomuoto suuren infektioriskin vuoksi, useat tutkijat ovat etsineet muita molekyylejä turvallisempien lääkkeiden saavuttamiseksi. Nämä tutkimuslinjat ovat jatkuneet yli kymmenen vuoden ajan.

COVID-19 -pandemia on kannustanut etsimään tehokkaita hoitoja, joilla on parempi turvallisuusprofiili immunosuppressiivisiin hoitoihin verrattuna. Syy tähän tarpeeseen on selvä: heikentynyt immuunijärjestelmä on vakavien COVID-infektioiden riskitekijä.

Tästä syystä tutkimuksissa etsitään erityisiä molekyylejä, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa joidenkin immunologiseen trombosytopeniaan liittyvien mekanismien kanssa. Tätä varten näiden mekanismien laajempi ymmärtäminen on elintärkeää.

Trombopoietiinireseptorin agonistit

Trombosytopenian hoitoon käytetään kahta molekyyliä: romiplostiimi ja eltrombopaagi. Näiden lääkkeiden tarkoituksena on stimuloida luuydintä tuottamaan suurempi määrä verihiutaleita. Toistaiseksi ne ovat osoittautuneet tehokkaiksi ja turvallisiksi.

Näistä tuloksista huolimatta niiden käyttö on perusteltua vain tapauksissa, joissa trombosytopenia jatkuu tavanomaisten hoitojen jälkeen. Tästä syystä näitä molekyylejä pidetään toisen linjan vaihtoehtoina.

Jotta lääketieteellinen yhteisö hyväksyisi tämän vaihtoehdon laajemmalti, tarvitaan enemmän tutkimusta, jotta saadaan lisää tietoa molekyylien turvallisuusprofiilista.
Trombosytopenian hoidossa on tehty edistyksiä.
Uusi trombosytopeniatutkimus vaatii vielä vuosia.

Tyrosiinikinaasin estäjä (SYK)

Toinen immunologisen trombosytopenian hoitovaihtoehto on fostamatinibi, molekyyli, joka estää immuunijärjestelmää tuhoamasta verihiutaleita . Tämä hoito annetaan suun kautta ja se on osoittanut hyvää sietokykyä potilailla sen hiljattaisen hyväksynnän jälkeen.

Vaste on ollut myönteinen, varsinkin niiden ihmisten kohdalla, joilla perinteiset hoidot ovat olleet tehottomia. Kuvatut haittavaikutuksetkin ovat yleensä olleet lieviä tai kohtalaisia. Näitä ovat korkea verenpaine ja ripuli.

Katse tulevaisuuteen trombosytopenian hoidossa

Uudet hoitoprototyypit ovat kliinisen tutkimuksen eri vaiheissa. Jotkut niistä ovat osoittaneet rohkaisevia tuloksia, mutta on muistettava, että tutkimusten potilasryhmät ovat melko pieniä. Tästä syystä sekä vanhoja hoitoja että uusia hoitoehdotuksia tulee arvioida huolellisesti.

Trombosytopeniaan liittyvien mekanismien parempi ymmärtäminen on mahdollistanut kaiken tämän tutkimustyön. Siksi tehokkaampien ja turvallisempien hoitojen saavuttaminen näyttää olevan mahdollista lähitulevaisuudessa.


Kaikki lainatut lähteet tarkistettiin perusteellisesti tiimimme toimesta varmistaaksemme niiden laadun, luotettavuuden, ajantasaisuuden ja pätevyyden. Tämän artikkelin bibliografia katsottiin luotettavaksi ja akateemisesti tai tieteellisesti tarkaksi.


  • Bidika, E., Fayyaz, H., Salib, M., Memon, A. N., Gowda, A. S., Rallabhandi, B., & Cancarevic, I. (2020). Romiplostim and eltrombopag in immune thrombocytopenia as a second-line treatment. Cureus12(8).
  • Cabrera, F., Bressan, V., Lucero, P., Gutiérrez, I., Salvano, M., Gazzani, F. (2022). Trombocitopenia inmune primaria: reporte de casos no respondedores al tratamiento, Revista Método Investigación Aplicada a las Ciencias Biológicas, 7 (1), 37 – 41.
  • Domarus, A., Farreras, P., Rozman, C., Cardelach, F., Nicolás, J., Cervera, R. Farreras Rozman. Medicina Interna (2020). Elsevier. 19na Edición.
  • Donato, H., Bacciedoni, V., Rapetti, M., Lavergne, M., Rossi, N., Cedola, A. (2019). Trombocitopenia inmune. Guía de diagnóstico y tratamiento. Archivos Argentinos de Pediatría. 116 (Suplemento 6), S243 – S254.
  • Fernández, S., González, J., Gálvez, E., Zubicarav, J., Sevilla, J., Sebastián, E. (2021). Manejo de la trombocitopenia inmune primaria. Comparación de dos cohortes históricas. Anales de Pediatría. 95, 86 – 92.
  • Kessler, C. New strategies for the treatment of immune thrombocytopenia (2022). Clinical Advances in Hematology and Oncology. 20 (3). 151 – 153.
  • Markham, A. (2018). Fostamatinib: first global approval. Drugs78, 959-963.
  • Monteagudo, E., Astigarraga, I., Cervera, A., Dasí, M., Sastre, A., Berrueco, R., Dapena, J. (2019). Protocolo de estudio y tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria: PTI-2018. Anales de Pediatría. 91 (2), 127.e1 – 127.e10.
  • Provan, D., Semple, J. Recent advances in the mecanisms and treatment of immune thrombocytopenia (2022). eBioMedicine Part of The Lancet Discovery Science. 76.

Tämä teksti on tarkoitettu vain tiedoksi eikä se korvaa ammattilaisen konsultaatiota. Jos sinulla on kysyttävää, konsultoi asiantuntijaasi.