Uusi hoito paransi 13-vuotiaan tytön syövän
Kirjoittanut ja tarkastanut lääkäri Leonardo Biolatto
Puhe syöpää parantavasta hoidosta tuntuu ihmeelliseltä. Tiede on kuitenkin edistynyt tarpeeksi pitkälle löytääkseen vaihtoehtoisia tapoja perinteisille lähestymistavoille.
Alyssan tapaus todistaa sen. Tämän 13-vuotiaan englantilaisen tytön syövän hoidossa käytettiin uutta menetelmää ihan ensimmäistä kertaa. Great Ormond Street Hospital for Children -sairaalan mukaan hänellä ei ainakaan toistaiseksi ole enää hengenvaarallista akuuttia lymfoblastista leukemiaa.
Tytön äiti ei voi uskoa, että hän on muuttunut toivottomasta tapauksesta mahdollisuuteen elää normaalia elämää. Ja sitä kaikkea tukee base editing -nimeä kantava syöpäterapia, joka on ollut olemassa vain muutaman vuoden.
“Viime vuoden lopussa luulimme, että se olisi viimeinen joulu, jonka voimme viettää hänen kanssaan. Tammikuussa, kun hän täytti 13, itkin vain.”
-Kiona, Alyssan äiti
Mikä oli Alyssan tauti?
Akuutti lymfaattinen leukemia tai akuutti lymfoblastinen leukemia on valkosolujen pahanlaatuinen kasvain. Se kehittyy erittäin nopeasti ja voi olla hengenvaarallinen jo muutaman kuukauden kuluttua.
Se alkaa yleensä luuytimestä, jossa lymfosyytit (valkosolutyyppi) lisääntyvät hallitsemattomasti. Sieltä ne kulkeutuvat vereen ja pääsevät muihin elimiin, mikä pidentää niiden liiallista lisääntymistä. Jälkiä löytyy maksasta, imusolmukkeista, pernasta ja jopa keskushermostosta.
Tilastot osoittavat, että tämä leukemia on yleisin alle 5-vuotiailla lapsilla. 60 % tapauksista diagnosoidaan imeväisillä.
Riskin sairastua akuuttiin lymfoblastiseen leukemiaan arvioidaan olevan 1:1000, ja naisilla on suurempi todennäköisyys kuin miehillä. Vaikka lapsia diagnosoidaan useammin, heillä on parempi ennuste kuin aikuisilla.
Alyssaa hoidettiin tavanomaisen protokollan mukaisesti. Hän sai kemoterapiaa ja luuytimen siirron. Mutta hänen reaktionsa oli huono, eikä taudin paranemista ollut odotettavissa.
Uusi hoito hänen syöpänsä parantamiseksi nähtiin viimeisenä vaihtoehtona. Tutkijat, jotka tekivät kokeita base editing -terapialla, tarjosivat hänelle mahdollisuuden osallistua kliiniseen tutkimukseen.
Tämä oli ensimmäinen kerta, kun hoitoa voitiin testata ihmisillä. Alyssa hyväksyi, ja tulos oli erittäin myönteinen.
Saatat olla kiinnostunut myös tästä artikkelista: Galleri-verikoe: uusi tapa diagnosoida syöpäkasvain
Miten tämä uusi hoito parantaa syöpää?
Base editing -terapia perustuu deoksiribonukleiinihapon eli DNA:n koostumukseen. Siinä on geneettinen tieto, joka koodaa sitä, millaisia olemme ja miten toimimme.
Tiedemiehet ovat onnistuneet pääsemään tähän koodiin, joka koostuu nukleotideista. Eri nukleotidien yhdistelmä (jotka ovat kuin kirjaimia) muodostavat luonnollisia ohjeita (jotka ovat kuin sanoja).
Kirjaimen (nukleotidin) muokkaaminen tarkoittaa sanan vaihtamista ja siten ohjeiden muuttamista, joiden mukaan organismia hallitaan. Base editing -terapia tekee muuttaa ohjeet ohjaamaan soluprosesseja sen mukaan, mitä tiedemiehet haluavat solun tekevän.
Mutta helpommin sanottu kuin tehty. Nukleotidin vaihtaminen vaatii erityistä tekniikkaa ja hienon hienoa tarkkuutta.
Uusi hoito Alyssan syövän parantamiseksi muotoutui ei yhdessä, vaan useissa vaiheissa:
- Yksi henkilö lahjoitti lymfosyyttejä, joita oli muunnettu base editing -terapialla, jotta Alyssan keho ei hyökkäisi niiden kimppuun.
- Nämä samat luovutetut lymfosyytit muunnettiin uudelleen niin, että ne eivät hyökkää toisiaan vastaan, mikä on yleistä valkosolujen luovutustapauksissa.
- Seuraava modifikaatio tarkoitti, että luovutetut solut pysyivät näkymättöminä syöpähoidoissa.
- Lopuksi tehtiin viimeinen perusmuokkaus, jotta luovutetut lymfosyytit voisivat hyökätä Alyssan pahanlaatuisia lymfosyyttejä vastaan ja eliminoida ne.
Pidätkö tästä artikkelista? Saatat myös haluta lukea tämän: Immunoterapia syöpään: mitä siitä tarvitsee tietää
Immuunijärjestelmän palauttaminen
Kun muunnetut luovuttajasolut pääsivät Alyssan kehoon ja tuhosivat syövän, tytölle oli järjestettävä toinen luuydinsiirto. Tällä tavalla hänen immuunijärjestelmänsä palautui.
Prosessi ei ollut helppo. Alyssa altistui vakaville infektioille ollessaan sairaalassa 4 kuukautta. Hän ei voinut ottaa vastaan moniakaan vieraita, eikä hänen koulua käyvä veljensä voinut mennä Alyssaa lähellekään bakteerien takia.
Kaikesta huolimatta täysi remissio saavutettiin. Toistaiseksi tytön kehossa ei ole merkkejä leukemiasta, ja vaikka hän käy edelleen säännöllisesti tarkastuksissa, oletetaan, että uusi hoito syövän parantamiseksi on konkreettinen lupaus monille muille potilaille. Se sopii erityisesti lapsille, joilla on sama sairaus ja jotka eivät reagoi hyvin tavanomaisiin hoitoihin.
Mikä on base editing -terapian tulevaisuus?
Tutkijat eivät vain etsi uutta hoitoa syövän parantamiseksi. Base editing -terapia on tuore käsite, ja eri puolilla maailmaa tehdään erilaisia tutkimuksia kliinisten sovellusten löytämiseksi sille.
Ehkä yksi tärkeimmistä on sirppisoluanemiaan tähtäävä tutkimus. Koska tämä sairaus reagoi geneettiseen epäonnistumiseen, viallisten nukleotidien korjaaminen voi olla välittömästi parantavaa.
Myös geneettisiä lääkkeitä voitaisiin valmistaa potilaan tarpeiden mukaan. Tämä tarkoittaisi sellaisen pillerin tai injektion valmistamista, joka sopii täsmällisesti sen vastaanottajalle, jotta se hoitaa hänen sairautensa ilman haittavaikutuksia.
Base editing -terapiaa pidetään laajalti henkilökohtaisen lääketieteen tulevaisuutena.
Toistaiseksi Great Ormond Streetin lastensairaala on ilmoittanut, että siellä on 10 potilasta, joilla on samanlainen sairaus kuin Alyssalla. He ovat seuraavia, jotka saavat tätä uutta hoitoa, jonka tavoitteena on parantaa syöpää.
“Tämä on tähän mennessä kehittynein solutekniikkamme ja se tasoittaa tietä muille uusille hoitomuodoille ja lopulta sairaiden lasten paremmalle tulevaisuudelle.”
-Waseem Qasim, immunologi
Puhe syöpää parantavasta hoidosta tuntuu ihmeelliseltä. Tiede on kuitenkin edistynyt tarpeeksi pitkälle löytääkseen vaihtoehtoisia tapoja perinteisille lähestymistavoille.
Alyssan tapaus todistaa sen. Tämän 13-vuotiaan englantilaisen tytön syövän hoidossa käytettiin uutta menetelmää ihan ensimmäistä kertaa. Great Ormond Street Hospital for Children -sairaalan mukaan hänellä ei ainakaan toistaiseksi ole enää hengenvaarallista akuuttia lymfoblastista leukemiaa.
Tytön äiti ei voi uskoa, että hän on muuttunut toivottomasta tapauksesta mahdollisuuteen elää normaalia elämää. Ja sitä kaikkea tukee base editing -nimeä kantava syöpäterapia, joka on ollut olemassa vain muutaman vuoden.
“Viime vuoden lopussa luulimme, että se olisi viimeinen joulu, jonka voimme viettää hänen kanssaan. Tammikuussa, kun hän täytti 13, itkin vain.”
-Kiona, Alyssan äiti
Mikä oli Alyssan tauti?
Akuutti lymfaattinen leukemia tai akuutti lymfoblastinen leukemia on valkosolujen pahanlaatuinen kasvain. Se kehittyy erittäin nopeasti ja voi olla hengenvaarallinen jo muutaman kuukauden kuluttua.
Se alkaa yleensä luuytimestä, jossa lymfosyytit (valkosolutyyppi) lisääntyvät hallitsemattomasti. Sieltä ne kulkeutuvat vereen ja pääsevät muihin elimiin, mikä pidentää niiden liiallista lisääntymistä. Jälkiä löytyy maksasta, imusolmukkeista, pernasta ja jopa keskushermostosta.
Tilastot osoittavat, että tämä leukemia on yleisin alle 5-vuotiailla lapsilla. 60 % tapauksista diagnosoidaan imeväisillä.
Riskin sairastua akuuttiin lymfoblastiseen leukemiaan arvioidaan olevan 1:1000, ja naisilla on suurempi todennäköisyys kuin miehillä. Vaikka lapsia diagnosoidaan useammin, heillä on parempi ennuste kuin aikuisilla.
Alyssaa hoidettiin tavanomaisen protokollan mukaisesti. Hän sai kemoterapiaa ja luuytimen siirron. Mutta hänen reaktionsa oli huono, eikä taudin paranemista ollut odotettavissa.
Uusi hoito hänen syöpänsä parantamiseksi nähtiin viimeisenä vaihtoehtona. Tutkijat, jotka tekivät kokeita base editing -terapialla, tarjosivat hänelle mahdollisuuden osallistua kliiniseen tutkimukseen.
Tämä oli ensimmäinen kerta, kun hoitoa voitiin testata ihmisillä. Alyssa hyväksyi, ja tulos oli erittäin myönteinen.
Saatat olla kiinnostunut myös tästä artikkelista: Galleri-verikoe: uusi tapa diagnosoida syöpäkasvain
Miten tämä uusi hoito parantaa syöpää?
Base editing -terapia perustuu deoksiribonukleiinihapon eli DNA:n koostumukseen. Siinä on geneettinen tieto, joka koodaa sitä, millaisia olemme ja miten toimimme.
Tiedemiehet ovat onnistuneet pääsemään tähän koodiin, joka koostuu nukleotideista. Eri nukleotidien yhdistelmä (jotka ovat kuin kirjaimia) muodostavat luonnollisia ohjeita (jotka ovat kuin sanoja).
Kirjaimen (nukleotidin) muokkaaminen tarkoittaa sanan vaihtamista ja siten ohjeiden muuttamista, joiden mukaan organismia hallitaan. Base editing -terapia tekee muuttaa ohjeet ohjaamaan soluprosesseja sen mukaan, mitä tiedemiehet haluavat solun tekevän.
Mutta helpommin sanottu kuin tehty. Nukleotidin vaihtaminen vaatii erityistä tekniikkaa ja hienon hienoa tarkkuutta.
Uusi hoito Alyssan syövän parantamiseksi muotoutui ei yhdessä, vaan useissa vaiheissa:
- Yksi henkilö lahjoitti lymfosyyttejä, joita oli muunnettu base editing -terapialla, jotta Alyssan keho ei hyökkäisi niiden kimppuun.
- Nämä samat luovutetut lymfosyytit muunnettiin uudelleen niin, että ne eivät hyökkää toisiaan vastaan, mikä on yleistä valkosolujen luovutustapauksissa.
- Seuraava modifikaatio tarkoitti, että luovutetut solut pysyivät näkymättöminä syöpähoidoissa.
- Lopuksi tehtiin viimeinen perusmuokkaus, jotta luovutetut lymfosyytit voisivat hyökätä Alyssan pahanlaatuisia lymfosyyttejä vastaan ja eliminoida ne.
Pidätkö tästä artikkelista? Saatat myös haluta lukea tämän: Immunoterapia syöpään: mitä siitä tarvitsee tietää
Immuunijärjestelmän palauttaminen
Kun muunnetut luovuttajasolut pääsivät Alyssan kehoon ja tuhosivat syövän, tytölle oli järjestettävä toinen luuydinsiirto. Tällä tavalla hänen immuunijärjestelmänsä palautui.
Prosessi ei ollut helppo. Alyssa altistui vakaville infektioille ollessaan sairaalassa 4 kuukautta. Hän ei voinut ottaa vastaan moniakaan vieraita, eikä hänen koulua käyvä veljensä voinut mennä Alyssaa lähellekään bakteerien takia.
Kaikesta huolimatta täysi remissio saavutettiin. Toistaiseksi tytön kehossa ei ole merkkejä leukemiasta, ja vaikka hän käy edelleen säännöllisesti tarkastuksissa, oletetaan, että uusi hoito syövän parantamiseksi on konkreettinen lupaus monille muille potilaille. Se sopii erityisesti lapsille, joilla on sama sairaus ja jotka eivät reagoi hyvin tavanomaisiin hoitoihin.
Mikä on base editing -terapian tulevaisuus?
Tutkijat eivät vain etsi uutta hoitoa syövän parantamiseksi. Base editing -terapia on tuore käsite, ja eri puolilla maailmaa tehdään erilaisia tutkimuksia kliinisten sovellusten löytämiseksi sille.
Ehkä yksi tärkeimmistä on sirppisoluanemiaan tähtäävä tutkimus. Koska tämä sairaus reagoi geneettiseen epäonnistumiseen, viallisten nukleotidien korjaaminen voi olla välittömästi parantavaa.
Myös geneettisiä lääkkeitä voitaisiin valmistaa potilaan tarpeiden mukaan. Tämä tarkoittaisi sellaisen pillerin tai injektion valmistamista, joka sopii täsmällisesti sen vastaanottajalle, jotta se hoitaa hänen sairautensa ilman haittavaikutuksia.
Base editing -terapiaa pidetään laajalti henkilökohtaisen lääketieteen tulevaisuutena.
Toistaiseksi Great Ormond Streetin lastensairaala on ilmoittanut, että siellä on 10 potilasta, joilla on samanlainen sairaus kuin Alyssalla. He ovat seuraavia, jotka saavat tätä uutta hoitoa, jonka tavoitteena on parantaa syöpää.
“Tämä on tähän mennessä kehittynein solutekniikkamme ja se tasoittaa tietä muille uusille hoitomuodoille ja lopulta sairaiden lasten paremmalle tulevaisuudelle.”
-Waseem Qasim, immunologi
Kaikki lainatut lähteet tarkistettiin perusteellisesti tiimimme toimesta varmistaaksemme niiden laadun, luotettavuuden, ajantasaisuuden ja pätevyyden. Tämän artikkelin bibliografia katsottiin luotettavaksi ja akateemisesti tai tieteellisesti tarkaksi.
- Antoniou, Panagiotis, Annarita Miccio, and Mégane Brusson. “Base and prime editing technologies for blood disorders.” Frontiers in Genome Editing 3 (2021): 618406.
- Lin, Ling, et al. “Complementary base editing approaches for the treatment of sickle cell disease and beta thalassemia.” Blood 134 (2019): 3352.
- Porto, Elizabeth M., et al. “Base editing: advances and therapeutic opportunities.” Nature Reviews Drug Discovery 19.12 (2020): 839-859.
- Sachinidis, Agapios. “High-throughput base editing: a promising technology for precision medicine and drug discovery.” Signal Transduction and Targeted Therapy 6.1 (2021): 1-2.
- Vizcaíno, Martha, et al. “Guía de atención integral para la detección oportuna, diagnóstico, tratamiento y seguimiento de leucemia linfoide aguda en niños, niñas y adolescentes.” Revista colombiana de cancerología 20.1 (2016): 17-27.
Tämä teksti on tarkoitettu vain tiedoksi eikä se korvaa ammattilaisen konsultaatiota. Jos sinulla on kysyttävää, konsultoi asiantuntijaasi.